Nedan finner du namn på forskare inom dermatologi och Venereologi som vi har valt att stötta
« Gå tillbaka
An in vitro screen and clinical trial to establish a novel treatment for Darierâs disease: a fast-track bench-to-bed studyHuvudsökande: Jakob Wikström Arbetsplats: Dep. of Medicine Solna, Stockholm Dariers sjukdom (DS) är en svår kronisk hudsjukdom med utbredda hudutslag som debuterar i tonåren och sedan är livslång. DS är en så kallad vanlig ovanlig sjukdom och drabbar 1 på 30 000-50 000 personer och beror på förändringar i arvsanlaget för proteinet SERCA2 vilket sitter i det endoplasmatiska nätverket i cellen. Endoplasmatiska nätverket lagar calcium i cellen och SERCA2-proteinet pumpar in calcium i denna organell. DS är således i grunden en calcium-sjukdom men trots vetskapen om detta behandlas patienterna idag med Vitamin-A-derivat (retinoider) vilka inte alls verkar på calciumbalansen i cellen. Retinoider har ofta biverkningar som omöjliggör deras användning och begränsad effekt på DS. Målet med denna studie är att ta fram en ny behandling för DS som baseras på sjukdomsmekanismen. För att göra detta kommer vi först att testa ett stort antal redan godkända läkemedel på cellkulturer och identifiera de läkemedel som bäst förbättrar cellens calciumbalans och begränsar celldöd. De två bästa läkemedlen kommer sedan att undersökas i en klinisk läkemedelsstudie på patienter med DS. |